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新一代基因编辑诞生 可修复九成遗传病?

放大字体  缩小字体发布日期:2019-11-03 13:30  浏览次数:28
摘 要:近期发表在《自然》(Nature)杂志上的一篇研究称发明了一种名为最佳编辑(prime editor)的基因编辑技术,比2012年诞生的CRISPR
 近期发表在《自然》(Nature)杂志上的一篇研究称发明了一种名为“最佳编辑”(prime editor)的基因编辑技术,比2012年诞生的CRISPR更准确,而且编辑范围更广。研究者称可以“修复89%已知的人类遗传病”。
 
CRISPR基因编辑有不少局限性,有的时候会改变目标之外的基因导致意外的后果。新研究的主要作者之一、美国哈佛-麻省理工的博德研究所(Broad Institute of MIT and Harvard)的化学家刘如谦(David Liu)说:“如果Crispr-Cas9像一把剪刀,基础编辑器(base editors)像铅笔,那prime editors就像文字处理器。”
 
根据刘如谦的计算,这种新的基因编辑技术可以解决人类89%已知的遗传疾病。他们公布的研究在人类细胞培养皿中编辑了175种遗传疾病基因,其中包括贫血、囊性纤维化和家族黑蒙性痴呆症(Tay-sachs)。
 
传统CRISPR基因编辑方法由两个部分构成:用于切割DNA的生化酶Cas9,和把生化酶引导至目标切割地点的RNA。其它的酶可完成不同的任务,如附着在一个基因上将其关闭,或打开DNA置换里面的字母。
 
新方法使用的酶是一种起着切割刀作用的分子与另一种把RNA变成DNA的逆转录酶的结合体。新方法使用的RNA也不同,不仅负责找到目标编辑地,还携带一份用于编辑的版本。当它找到目标DNA,在表面做个小记号,接着转录酶把正确的DNA序列逐个字母地加入RNA带来的版本,就像“打字机逐个地敲出字母”一样。结果得到两份DNA,一份原始的(被做过标记的),一份编辑后的。最后启动细胞的修复机制,把原始的片段切除,让编辑后的版本“永久地留在那里”。
 
没有参与这份研究的同行、澳大利亚国立大学(ANU)的基因学家布尔吉欧(GaétanBurgio)表示,这份研究“对细胞编辑有巨大的潜力,可能是革命性的”。
 
布尔吉欧也提到,这种新方法面临的一个大问题是,相对于细胞层面,这种“编辑器”太大,无法装入病毒内,研究者通常用病毒将编辑元件送进细胞中。这样大的体积还可能会堵塞用于微注射的针头,这使得向老鼠、或人体胚胎注射非常困难。
 
 
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